Entre 15.000 y 25.000 personas en España tienen narcolepsia, un trastorno neurológico crónico del sueño que padece el periodista Jordi Évole quien, en distintas ocasiones, ha reivindicado una mayor comprensión hacia la dolencia. Lo positivo es que los expertos en medicina del sueño esperan que, muy pronto -entre seis meses y un año- se apruebe en Europa el fármaco oveporextona, el primero que combate la causa de una enfermedad que en muchas personas está sin diagnosticar. "A los pacientes les cambia la vida", dicen los médicos sobre el medicamento.

Este trastorno se caracteriza por síntomas como los ataques de sueño diurnos repentinos, que pueden hacer que una persona se quede dormida repentinamente, ya sea en una comida familiar, durante la jornada laboral e, incluso, conduciendo; el sueño nocturno fragmentado -con aparición de parálisis de sueño o alucinaciones- y los ataques de cataplejía, una pérdida repentina del tono muscular, generalmente provocada por emociones fuertes como la risa o la sorpresa que ha hecho visible Jordi Evole en distintas apariciones.

El manejo eficaz de la enfermedad es una de las reivindicaciones de los expertos. Y ahora, explican está "más cerca que nunca" tras la aprobación por vía de urgencia por parte de la Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) del primer medicamento que aborda la totalidad de los síntomas de la narcolepsia, y el primero también en actuar directamente sobre su causa.

La aprobación se basa en dos ensayos de fase 3, cuyos resultados han sido publicados recientemente en The New England Journal of Medicine. Demuestran que el nuevo fármaco mejora significativamente las medidas de vigilia, somnolencia y cataplejía en participantes con narcolepsia en comparación con el placebo.

Desde finales del pasado siglo, explica la Sociedad Española del Sueño (SES), se conoce el mecanismo biológico que causa la enfermedad: la pérdida de neuronas en el hipotálamo que fabrican hipocretina (también llamada orexina), una proteína crucial para regular la vigilia y el sueño REM. Pero, hasta ahora, no se había conseguido desarrollar un fármaco que reprodujese el papel de la hipocretina en el cerebro. Los pacientes con narcolepsia se veían obligados a tomar medicamentos diferentes para hacer frente a cada síntoma.

Lo que hace oveporextona -de nombre comercial 'Orzeyful'- es que, en lugar de "enmascarar" los síntomas con estimulantes o sedantes, activa directamente el mismo receptor cerebral que normalmente estimula la orexina del propio cuerpo, restableciendo así la señal faltante.

El medicamento es un comprimido que se toma dos veces al día, una pastilla a las 8 de la mañana y otra a las 11, alrededor de tres horas después de despertarse. "Y no es el único. Ya hay al menos otras tres moléculas con mecanismo de acción similar en las últimas fases de ensayo", remarca la SES.

"Antes, si desafinaba el tambor, le dábamos un medicamento. Si desafinaba la trompeta, otro. Ahora el medicamento se lo podemos dar directamente al director de orquesta", ejemplifica el neurólogo Álex Iranzo

"Antes, si desafinaba el tambor, le dábamos un medicamento. Si desafinaba la trompeta, otro. Ahora el medicamento se lo podemos dar directamente al director de orquesta", ejemplifica el neurólogo Álex Iranzo, jefe de la Unidad del Sueño del Hospital Clínic de Barcelona y miembro del grupo de Trastornos del Movimiento y de la Conducta durante el Sueño de la SES, que ha participado en los ensayos clínicos que han llevado a la aprobación de 'Orzeyful' por parte de la FDA, así como en los de otros de los medicamentos en fase de estudio.

"LLevo 35 años ejerciendo y en todo este tiempo he visto grandes cambios en el tratamiento del ictus, de la migraña, de la esclerosis múltiple, de la epilepsia… Ahora, por fin, ese cambio radical va a llegar a la narcolepsia. A la gran mayoría de pacientes este fármaco les cambia la vida", añade Iranzo, que ha visto cómo, gracias a 'Orzeyful', personas que antes tenían que irse a la cama a las nueve de la noche, "ahora se van al cine a la sesión golfa". O cómo han recuperado su vida social.

Su visión la comparte Javier Puertas, jefe del Servicio de Neurofisiología y de la Unidad del Sueño del Hospital de la Ribera (Valencia), cuyo centro también está participando en los ensayos internacionales de los nuevos fármacos, a los que define como 'la insulina de la narcolepsia'.

"Están cambiando completamente el control de la enfermedad y la calidad de vida de los pacientes respecto a los tratamientos que teníamos previamente. Tengo pacientes que llevan más de tres años tomando el fármaco y tienen todos los síntomas controlados", reflexiona.

El siguiente "paso lógico", concluyen los expertos, sería la aprobación del fármaco por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), algo que los expertos consultados confían en que pueda producirse en un periodo de entre seis meses y un año; y, a continuación, que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) decida sobre su financiación.

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